Naučnici prvi put menjali gen u ljudskom telu da bi izmenili DNK i izlečili bolest

Naučnici su prvi put pokušali da izmene gen u ljudskom telu, ne bi li permanentno izmenili DNK osobe i tako izlečili bolest.

Eksperiment je izveden u ponedeljak. Brajan Made, koji boluje od metaboličke bolesti zvane Hanterov sindrom, intravenozno je primio milijarde kopija korektivnog gena i genetički alat koji treba da iseče njegov DNK na tačno određenom mestu, piše AP.

Made je rekao da je spreman na rizik. Za oko mesec dana se mogu očekivati prve naznake da li je terapija uspela, a za tri meseca će testovi dati konačan odgovor. Ukoliko bude uspešno, to će biti velik podstrek za novo polje genske terapije.

Naučnici su i ranije menjali ljudske gene, ali su to činili u laboratoriji, na izvađenim ćelijama koje su potom vraćali u pacijente. Postoje i genske terapije koje ne uključuju izmene DNK. Ipak, te metode mogu biti korišćene samo za nekoliko bolesti. Neke daju rezultate koji nisu trajni. Druge ubacuju novi gen u DNK kao „rezervu“ ali nemaju kontrolu nad tim gde će se gen ubaciti, što može dovesti do drugih problema, poput raka.

Sa novom metodom, međutim, genske izmene se dešavaju precizno i unutar tela. Nalik slanju minijaturnog hirurga koji postavlja gen tačno gde treba, piše AP.

„Isečemo DNK, otvorimo ga, ubacimo gen, zakrpimo. Nevidljivo zarastanje. To postane deo vašeg DNK i tu je do kraja vašeg života“, rekla je Sendi Mekre, predsednica kompanije koja testira novi metod u lečenju dve metaboličke bolesti i hemofilije.

To znači da nema povratka niti načina da se isprave greške načinjene izmenom gena. Eksperti smatraju da iako se ne mogu znati svi rizici istraživanja treba da se nastave zbog neizlečivih bolesti, prenosi AP.

Te metaboličke bolesti ima manje od 10.000 ljudi na svetu, delimično i zato što mnogi umru veoma mladi. Onima koji, kao i Made, imaju Hanterov sindrom nedostaje gen koji proizvodi enzim koji rastvara određene ugljene hidrate, pa se oni talože u ćelijama i izazivaju haos u čitavom telu. AP navodi da pacijenti sa tom bolešću često imaju prehlade i ušne infekcije, izobličene crte lica, gubitak sluha, srčane probleme, probleme s disanjem, kožom i očima, kostima i zglobovima, crevima, mozgom. Mnogi ceo život provedu u kolicima.

Nedeljne doze nedostajućeg enzima mogu da olakšaju neke od simptoma, ali one koštaju između 100.000 i 400.000 dolara godišnje i ne sprečavaju oštećenja mozga. Made je tokom života imao 26 operacija zbog najrazličitijih zdravstvenih problema.

Genske izmene neće popraviti već načinjenu štetu, ali bi zbog njih mogla nestati potreba za nedeljnim tretmanima enzimom. Krajnji cilj istraživanja je lečenje sasvim male dece, kod kojih nije nastupilo mnogo oštećenja, piše AP.

Alat za rad na DNK se sastoji od novog gena i dva posebna proteina, koji su poput molekularnih makaza koje traže i seku DNK na tačno određenom mestu. Gen i proteini su ubačeni u modifikovani virus koji se unosi intravenski i potom ih prenosi do jetre gde ćelije dalje pripremaju korektivni gen a proteini ga smeštaju na mesto.

Postoje i zabrinutosti da bi virus mogao da izazove reakciju imunog sistema, ili da samo ubacivanje novog gena može imati nepredviđene efekte na druge gene i izazvati rak ili leukemiju.

Takođe, navodi AP, virus bi mogao dospeti u srce, ili čak u jajne ćelije ili spermu pa bi tako mogao uticati i na buduće generacije. Eksperiment ipak nema veze sa kontroverznijim idejama modifikovanja gena u embrionima da bi se razvoj bolesti sprečio pre rođenja.