Ljudi oboleli od retkih bolesti, uglavnom deca jer i ne dožive odraslo doba, uglavnom nešto čekaju: prvo da im se uspostavi terapija, potom da im se prepišu lekovi, a onda da te lekove i dobiju. Osim toga, uopšte ne postoji ni registar sa preciznim podacima o broju obolelih od retkih bolesti, zbog čega mnoga oboljenja nisu u šifrarniku, pa ti pacijenti ne mogu da dobiju terapiju ili zdravstvena pomagala. I na kraju, nema dovoljno ni lekara kvalifikovanih da bolest prepoznaju
Više od pola miliona ljudi u Srbiji boluje od retkih bolesti, a za nepunih sedam meseci ove godine, potrošen je sav novac za njihovo lečenje koji je opredeljen budžetom za 2019. godinu. Nacionalna organizacija za retke bolesti (NORBS) tada se obratila javnosti i Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje sa apelom da je neophodno obezbediti dodatna sredstva, kako bi se terapija nastavila i kako bi mogli da se zbrinu novi oboleli. Iako je od tog apela prošlo tri meseca, budžet za lečenje obolelih nije povećan, NORBS nije dobio nikakav odgovor od nadležnih, a novac za terapiju ovih ljudi sakuplja se uz pomoć SOS telefona, akcija i humanitarnih fondacija.
Nažalost, mnogi oboleli su izgubili trku sa vremenom i borbu sa vetrenjačama sistema – među njima se nalazi i dvanaestogodišnji Despot Lazić iz Bajine Bašte, široj javnosti poznat kao „dečak leptir“ kome je nakon rođenja dijagnostikovana bulozna epidermoliza, zbog koje je dete od glave do pete bilo prekriveno ranama. Kako je dečak rastao, tako su rane i modrice bivale sve veće i krvavije, zbog bolova je prestao da stoji i hoda, a oštećenost želuca i ždrela onemogućili su uzimanje čvrste hrane.
Novac za njegovo lečenje skupljali su čitaoci dnevnih novina i sa društvenih mreža, ali se njegovo zdravstveno stanje naglo pogoršalo i dečak je 12. oktobra preminuo na Institutu za majku i dete. Broj osoba koje biju ili su izgubile bitku sa nekom od retkih bolesti izmiče svim statistikama jer u našoj zemlji ne postoji registar retkih bolesti, a prema proceni Evropske komisije, kojom se služe i naši zvaničnici, između šest i osam odsto populacije ima neku retku bolest. Jedino što više obeshrabruje od činjenice da između 450.000 i 500.000 osoba u Srbiji ima retko oboljenje, jeste podatak da svega pet odsto obolelih ima pristup lečenju.
„Retka bolest podrazumeva svako oboljenje koje se javlja kod najviše jedne od 2.000 osoba, a statistika Svetske zdravstvene organizacije govori da je na planeti registrovano više od 7.000 retkih bolesti. Iako su ova oboljenja međusobno izuzetno različita po simptomima i prognozama, ono što je zajedničko svim obolelima u Srbiji jeste da stalno čekaju – ili dijagnozu, ili terapiju, ili usluge. Pored višegodišnjeg čekanja na utvrđivanje dijagnoze i nedostupnosti lečenja, pacijenti se suočavaju i sa nedostatkom informacija o samoj bolesti, deficitom kvalitetne zdravstvene zaštite i manjkom kvalifikovanih stručnjaka za retke bolesti. Osim toga, ne postoji ni registar sa preciznim podacima o broju obolelih od retkih bolesti u Srbiji, zbog čega mnoga oboljenja nisu u šifrarniku Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje, pa ti pacijenti ne mogu da dobiju terapiju ili zdravstvena pomagala“, priča Ivana Badnjarević, predsednica Nacionalne organizacije obolelih od retkih bolesti.
Ona ističe da se sredstva za lečenje retkih bolesti izdvajaju iz republičkog budžeta od 2012. godine. Uzimajući u obzir činjenicu da za svega pet odsto retkih bolesti postoji registrovana terapija koja spasava život ili zaustavlja progresiju bolesti, bez obzira na to što su lekovi uglavnom veoma skupi, neophodno ih je obezbediti svim osobama sa retkim bolestima. Budžet za ove namene kontinuirano je povećavan tokom godina, ali potrebe za lečenjem osoba sa retkim bolestima i dalje su veće od iznosa koji se izdvaja.
„Od nekih retkih bolesti boluje samo nekoliko osoba u svetu. Velikim farmaceutskim kućama nije u interesu da rade istraživanja i proizvode lekove koje će moći da koristi svega pet-šest osoba na planeti. A ako imate samo 30 pacijenata, to je nedovoljno i za kliničku studiju – čak i ako postoji dobra volja farmaceuta. Zbog svega toga, od 7.000 bolesti, za svega 350 njih postoji terapija. Ostali oboleli žive sa saznanjem da za njih nema leka – ako se bolest javi u detinjstvu, najčešće je progresivno onesposobljavajuća, pa dete vrlo brzo gubi mogućnost da hoda, počinje da koristi kolica, posle izvesnog vremena ne može ni da sedi i premešta se u postelju, a u poslednjoj fazi bolesti najčešće je nepokretno i diše uz pomoć veštačkih pluća. Transplantacija organa nije moguća u slučaju retkih bolesti, a ako osoba ima neki sindrom ili oboljenje sa ’čudnim’ imenom, nema pravo na kolica ni invalidska pomagala, jer za njih postoji ’spisak bolesti’ pacijenata koji imaju pravo“, objašnjava naša sagovornica.
Ona dodaje da ni predstavnicima NORBS-a ni samim pacijentima trenutno nije jasno ko i kako odlučuje da li će lekovi za retke bolesti biti na listi lekova, ili će se lečenje finansirati iz budžeta za retke bolesti. Takođe, nisu transparentni ni kriterijumi po kojima komisija RFZO donosi odluku o odobravanju terapija za nove pacijente sa retkim bolestima, zbog čega se ove osobe dovode u međusobno diskriminišući položaj.
„Za 95 odsto retkih bolesti još uvek ne postoji lek, pa ublažavanje simptoma i poboljšanje kvaliteta života u velikoj meri zavisi od suplemenata i medicinsko–tehničkih pomagala. Pomagala se donekle obezbeđuju kroz sredstva RFZO, ali kod retkih bolesti često postoji veoma specifična potreba koju sistem ne prepoznaje, te su oboleli primorani da sami nabavljaju neophodna pomagala. Sa suplementima je situacija još teža, jer sistem zdravstvene zaštite ne prepoznaje da su kod velikog broja retkih bolesti različiti suplementi u stvari jedina terapija. Zbog toga su porodice i oboleli prinuđeni da odvajaju stotine evra na mesečnom nivou da bi obezbedile kakav-takav kvalitet života“, zaključuje Ivana Badnjarević.
Irina Ban, predsednica udruženja roditelja dece obolelih od raka „Zvončica“, koje se nalazi na Institutu za majku i dete, ističe da je u celom svetu lečenje retkih bolesti veoma skupo, zbog čega se u većini razvijenih zemalja udruženja pacijenata bore da se osnuje poseban fond za lečenje obolelih.
„Ako vi prodajete aspirin, znate da će sedam milijardi ljudi na planeti da ga kupi i onda je cena tog leka niska. Ali, ako lek uzima nekoliko stotina ljudi na planeti, onda njegova proizvodnja mora biti skupa i cena visoka. Ogroman je uspeh što uopšte postoji budžet za retke bolesti – da je tri puta veći, opet bi bio nedovoljan. Mi smo znali da će on biti potrošen pre 31. decembra, jer svake godine vi nešto isplanirate, a onda se pojave novi pacijenti. Već 25 godina se bavim ovim poslom i već dve i po decenije je Ministarstvu zdravlja nešto drugo prioritet“, priča naša sagovornica.
Ona ističe da roditelji o bolesti svog deteta često znaju više od lekara i konstatuje da je to logična posledica činjenice da se doktori veoma retko susreću sa retkim oboljenjima, ali dodaje da je manje logično što dete sa tumorom butne kosti, koje se izuzetno teško kreće, ima pravo na štaku tek kada se amputira noga i da deca kojima je urađena transplantacija kostne srži nemaju pravo na „aciklovir“ – mast koja se upotrebljava za efikasno lečenje herpesa i pojedinih virusnih oboljenja kože, već roditelji moraju da idu kod svog izabranog lekara da im on napiše da imaju herpes i tako dobiju lek. Ili da očevi teško bolesne dece nemaju pravo da zajedno sa majkom koriste bolovanje, već moraju da mole lekare da im napišu neku psihijatrijsku dijagnozu koja obezbeđuje duže odsustvo sa posla…
Dr Bojana Mirosavljević, embriolog i predsednica Udruženja građana za borbu protiv retkih bolesti kod dece „Život“, čija je kćerka Zoja pre šest godina izgubila bitku sa Batenovom bolešću, kaže:
„Kad roditelj izgubi dete, za njega više nema rođendana, slavlja, praznika i srećnih dana. Ono što može da ima jesu veliki dani. Takav dan je bio 23. januar 2015. godine, kada je donet ’Zojin zakon’, godinu i po nakon što je moja kćerka preminula od Batenove bolesti. Donošenjem ovog zakona bolesna deca na vreme dobijaju dijagnozu, a samim tim i pravovremeno lečenje. To praktično znači da, ako im se u roku od šest meseci u Srbiji ne postavi dijagnoza, doktor je obavezan da pošalje uzorak krvi, tkiva ili urina u referentne strane medicinske centre. Tamo se postavi dijagnoza, a kada dete dobije dijagnozu, može da počne lečenje. Dete tada može da dobije neophodna medicinska pomagala, lekove, enteralnu hranu i sve ostalo što je potrebno“, objašnjava Bojana Mirosavljević i dodaje da se u ovom udruženju nalazi više od 300 dece sa preko 85 retkih bolesti.
Ona dodaje da se retke bolesti dele na retke i ultraretke – cistična fibroza i Batenova bolest su najčešće retke bolesti, a ono što je zajedničko svim pacijentima jeste podatak da više od trećine njih ne doživi ni peti rođendan. U Srbiji prosečno prođe pet godina pre nego što se ustanovi dijagnoza retke bolesti.
„Tražeći dijagnozu, vi u proseku prođete kroz ordinacije osam lekara i ako imate baš puno sreće, upoznaćete doktora koji je nekada video tu bolest i hoće da vas leči. Lečenje obolelih ne sme da bude lutrija niti stvar sreće – mi smo izgubili dragoceno vreme i na kraju izgubili dete, čije smo lečenje platili 60.000 funti ukupno. Bez obzira na to što nema terapije za 95 odsto obolelih od ove bolesti, postoji način da se bolest uspori. Dva meseca posle Zojine smrti počelo je kliničko ispitivanje leka i deca kojoj se danas postavi dijagnoza dobijaju taj lek, zbog čega je važno da se što pre postavi dijagnoza i spreči se oštećenje mozga. Država mora da shvati da je najbolja ušteda rana dijagnostika, jer je onda potrebno manje novca za terapiju. Mi sada u udruženju imamo jednu porodicu sa troje dece sa teškom genetskom bolešću kojima niko nije savetovao da se prvo dete genetski testira, ustanovi se poreklo bolesti, a potom uradi prenatalna dijagnostika za svako sledeće dete. Imamo i teško bolesnu devojčicu kojoj lekari nisu uspeli da postave dijagnozu, ali su majci koja je u međuvremenu zatrudnela, rekli da abortira „za svaki slučaj“. Da poentiram, sve se svodi na sreću – kod kog lekara ćete doći i koliko on zna i koliko je voljan da bije bitke sa vetrenjačama sistema. A dijagnoza i lečenje ne smeju da budu lutrija“, kaže Bojana Mirosavljević.
Ona objašnjava da oboleli od Batenove bolesti terapiju primaju na svake dve nedelje, tako što im se u mozak ubrizgava enzimska terapija, koja ne sme da se prekida – ako se prekine, dete može umreti.
„Umesto da budu posvećeni svom detetu, roditelji strepe da li će RFZO imati novca. Nama se dešavalo da kažu: „Preskočićemo terapiju jer nemamo lekova trenutno“ ili da komisija zaboravi da slučaj tog deteta razmotri na sastanku tima. Kada smo počeli borbu, Zoja je bila jedino dete za koje smo znali da ima Batenovu bolest, a od kada smo osnovali udruženje, priključilo nam se 27 dece sa ovom dijagnozom. Danas je samo dvoje njih živo“, tužno konstatuje naša sagovornica.
U Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje kažu da je Vlada Srbije ove godine izdvojila dve milijarde dinara za lečenje obolelih od retkih bolesti i podsećaju da se od 2012. godine izdvajaju budžetska sredstva za lečenje ljudi u Srbiji koji imaju retke bolesti. Pacijenti u Srbiji leče se od 19 različitih vrsta retkih bolesti, a godišnji trošak terapije koju ima jedan pacijent je više stotina evra.
U Institutu za zaštitu zdravlja „Dr Milan Jovanović Batut“ ističu da se lečenje obolelih od retkih bolesti sprovodi terapijski u vidu orphan lekova (tzv. lekova „siročića”), koji su tako nazvani jer se koriste u lečenju bolesti koje su toliko retke da ih farmaceutske kompanije nerado razvijaju u uobičajenim tržišnim okolnostima. Do sada je registrovano preko 90 orphan lekova u EU, ali veliki problem u lečenju predstavlja činjenica da u većini slučajeva nisu poznate etiologija i patogeneza bolesti i da je dostupan veoma mali broj lekova u odnosu na veliki broj i heterogenost retkih bolesti.
„Tačni i sveobuhvatni epidemiološki i (ili) statistički podaci o retkim bolestima u Srbiji ne postoje. U okviru publikacije o retkim bolestima u Evropi (Orphanet Report– januar 2015. godine) iznet je podatak da u Srbiji ima četiri registra u oblasti retkih bolesti koji predstavljaju deo evropskih registara za navedene bolesti – registar pacijenata obolelih od cistične fibroze, registar pacijenata sa retkim poremećajima krvarenja, registar pacijenata sa hemofilijom i Von Willebrand-ovom bolešću i registar pacijenata sa teškom hroničnom neutropenijom. Poznat je takođe broj pacijenata sa neuroendokrinim tumorima, broj pacijenata sa plazmacitozom i broj pacijenata sa Gaucher-ovom bolešću.
Najčešće retke bolesti koje su se izdvojile prilikom ove analize pripadaju bolestima nervnog sistema, bolestima žlezda sa unutrašnjim lučenjem, ishrane i metabolizma, bolestima krvi i krvotvornih organa i poremećajima imuniteta, zloćudnim tumorima i tumorima nepoznate etiologije, kao i urođenim malformacijama, deformacijama i hromozomskim abnormalnostima. Podaci koji se odnose na retke bolesti iz grupe oboljenja nervnog sistema pokazuju da preko 28 odsto svih hospitalizovanih osoba pripada ovoj grupi bolesti sa isto tolikim procentom epizoda hospitalizacija.
Druga najučestalija grupa retkih bolesti po stopi hospitalizacije pripada bolestima žlezda sa unutrašnjim lučenjem, bolestima ishrane i metabolizma, sa petinom hospitalizacija. Treća rangirana grupa retkih bolesti po učestalosti hospitalizacije su bolesti krvi, krvotvornih organa i poremećaji imuniteta sa udelom od skoro 16 odsto svih hospitalizacija. Oko 9 odsto svih hospitalizovanih lica obolelih od retkih bolesti odnosi se na obolele od zloćudnih tumora, a oko 12 odsto na obolele od dobroćudnih tumora i tumora nepoznate etiologije“, navode u Institutu za zaštitu zdravlja.
Lečenje obolelih od retkih bolesti u EU
Među državama članicama Evropske unije postoje značajne razlike u kvalitetu dostupne nege licima obolelim od retkih bolesti, zbog čega je Evropska komisija kroz otvorene procese konsultacija savetovala države članice da u svojim zemljama unaprede zdravstveni sistem po pitanju lečenja i nege lica obolelih od retkih bolesti.
U osnovi delovanja EU nalaze se dokumenti koje su prihvatile i potpisale njene zemlje članice, a Savet Evrope u јunu 2009. godine usvaja i dokument kojim se definišu osnovne smernice „Preporuke Saveta od 8. juna 2009. godine o akciji u oblasti retkih bolesti“. Istovremeno, članice EU obavezale su se da će do kraja 2013. godine doneti nacionalne planove za retke bolesti.
Dobar primer Francuske
Primer dobre prakse u oblasti retkih bolesti je Francuska. Retke bolesti su prepoznate kao jedna od prioritetnih oblasti za koju je razvijen nacionalni plan još 2005. godine, drugi nacionalni plan usvojen je tri godine kasnije, a prošle godine usvojen je i treći, koji je prilagođen novim tendencijama u oblasti retkih bolesti. Predviđeni budžet za realizaciju trećeg nacionalnog plana za retke bolesti u Francuskoj je oko 150 miliona evra godišnje, odnosno 777,6 miliona evra u petogodišnjem periodu implementacije. Ovaj iznos ne uključuje izdvajanje za lekove za retke bolesti.
Bugarska na godišnjem nivou izdvaja oko 66 miliona evra za lečenje retkih bolesti, Belgija od 2013. godine izdvaja 15 miliona evra za implementaciju nacionalnog plana, a Italija je u 2017. godini izdvojila preko 1,75 milijardi evra za retke bolesti.
—————————————————————————————————————-
Ovaj projekat „Vladavina prava i trošenje javnih sredstava uzdravstvenom sistemu u Srbiji“ finansira Evropska unija kroz program Jačanje slobode medija u Srbiji, kojim rukovodi Delegacija EU u Srbiji. Ovaj tekst je u isključivoj nadležnosti Business Info Group, izdavača časopisa Nova ekonomija i ni na koji način ne odražava stavove i mišljenja Evropske unije.
—————————————————————————————————————-
Preuzimanje delova teksta je dozvoljeno, ali uz obavezno navođenje izvora i uz postavljanje linka ka izvornom tekstu na novaekonomija.rs
